腺病毒相關(guān)病毒（adeno-associated virus，AAV）是一類單鏈線狀DNA缺陷型病毒，有多種血清型，且不同血清型的AAV具有不同的組織器官靶向性。通過(guò)修飾、突變AAV的外殼蛋白序列產(chǎn)生新的組織傾向性的血清型。安全性高、可長(zhǎng)期表達(dá)，治療效果持久，且易于純化，被視為最有前途的基因轉(zhuǎn)移載體之一，在世界范圍內(nèi)的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應(yīng)用。全球已有多個(gè)基因治療產(chǎn)品上市。
對(duì)此，北京昭衍新藥研究中心股份有限公司大分子分析與生物分析部負(fù)責(zé)人汪寧老師將做客昭衍·講堂，介紹以AAV為載體的基因治療藥物的生物分布及免疫原性情況。并結(jié)合本機(jī)構(gòu)相關(guān)研究經(jīng)驗(yàn)，對(duì)比不同給藥途徑、不同血清型載體、以及不同種屬動(dòng)物中AAV載體的生物分布及脫落情況。希望能為今后在這一載體類藥物生物分布研究、試驗(yàn)設(shè)計(jì)的執(zhí)行上提供一些參考。
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